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基因技术应用是把“双刃剑”
2019-02-27 09:07:00  来源:新华日报  
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  去年底,一则“基因编辑婴儿”的新闻,在舆论界引起了轩然大波,后有122名科学家发起“联署声明”,坚决抵制“可遗传的人体胚胎基因编辑的任何贸然尝试”。基因检测、基因改良、基因编码、基因治疗……近年来有关基因的话题散发出无穷的魅力,总是那么吸引眼球。

  基因检测可以预判患癌风险

  “基因是染色体上具有遗传效应的DNA片段,它记录并传递了我们的遗传信息,几乎存在于人体的每一个细胞,受之父母与生俱来。”中国药科大学生命科学技术学院李谦博士说,基因通过复制把遗传信息传递给下一代,使后代出现与亲代相似的性状,同时也是决定人体健康的内在因素。

  基因遗传学的逐步发展,也为人们认识基因与癌症之间的关系打开了一扇门。著名女星安吉丽娜朱莉的母亲和姐妹几人都是乳腺癌患者,当她通过基因筛查得知自己是BRCAI缺陷基因的携带者时,决定通过接受预防性双乳切除术及卵巢和输卵管切除术来降低患癌风险。这一举动引发了全世界对“基因检测”的关注。

  基因检测不仅可确定肿瘤患者是否携带遗传性肿瘤发病的相关基因,还可以对确定遗传性肿瘤患者的家人进行基因检测,找出突变基因的携带者,在他们未发病之前就提供具体的预防措施和随访策略,做到不发生肿瘤或早期发现肿瘤,通过预防性措施将不幸“隔绝”。那么哪些高危人群需要做基因检测呢?李谦认为,有癌症家族史的人,平时有吸烟等不良生活习惯的人及生活环境高污染的人群都属于高危人群。

  基因治疗也许让盲人重见光明

  基因治疗是指“通过各种手段修复缺陷基因,以实现减缓或者治愈疾病目的的技术”。作为基因治疗的一种,基因编辑技术能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。特别是第三代基因编辑技术——CRISPR/Cas9,它能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因,以其成本低、制作简便、快捷高效的优点,迅速风靡于世界各地的实验室,成为科研、医疗等领域的有效工具,在基因研究、基因治疗和遗传改良等方面展示出了巨大的潜力。

  改变基因,让人们不再生病一直是人类永久的梦想。基因治疗真正的春天到来,是在21世纪的第二个10年以后——2012年,荷兰UniQure公司的Glybera获批上市,由此开启了基因治疗的新时代。临床试验表明,基因疗法在治疗白血病、血友病、地中海贫血、帕金森症、阿尔茨海默病等上效果显著,甚至能够令盲人重获光明,在动物模型试验中基因治疗也展现出更多根治顽疾的可能。记者了解到, 2016年,基因疗法结合最新的技术在多种遗传性疾病、癌症,甚至于抗衰老上都取得了显著效果。除了遗传病、罕见病之外,基因疗法还有望革新癌症治疗,科学家们试图利用基因工程技术“重新武装”T细胞,促使其消灭癌变细胞。

  在基因上“动刀”有风险

  基因治疗为某些顽固性疾病带来巨大希望的同时,也存在着巨大的伦理道德风险,如果使用不当还会危及人类自身安全,甚至成为筛选“优等人”的工具,从而彻底改变“人”的定义。据了解,目前批准的基因治疗是针对单基因变异疾病,并且是在人体体细胞中进行,而这类基因治疗是不会遗传的。但是,在生殖细胞中进行基因编辑(一种预防性治疗)是不允许的。

  目前,基因治疗主要存在以下几种问题:

  一是基因治疗可能对人体造成威胁。病毒感染的细胞通常不只一种,当病毒载体携带基因进入人体,它们改变的不仅是靶细胞。而且,当基因被加入DNA中时,也存在新基因加错地方而导致癌症或其它损害危险的可能。当DNA直接注入肿瘤,或使用脂质体传递系统时,也存在外来基因擅自进入生殖细胞(精子或卵子)而产生遗传变异的微小机会,虽然这种情况在动物试验时尚未发生过。

  科学家还担心:转入的基因“过分表达”,合成过多原先没有的蛋白质产生危害的可能;转入的基因引起发炎或免疫反应的可能;特别是当试验重复时,病人的病毒会感染其他人或进入外界的可能。

  二是基因治疗对药物也可能产生负面影响。

  此外,基因治疗还可能引起社会和伦理问题。其中一个问题是基因治疗可能从遗传物质上改变人的精子或卵子,那么人的遗传基因也将永远改变。另一个可能是基因干涉会提高人的能力,例如提高记忆力和智力。虽然这些改变可能会朝向好的方面,但也不可避免地引发了人们的忧虑,基因治疗是否仅会成为有权有势之人的奢侈品?这项技术的广泛使用是否会重新定义“正常人”?

  基因治疗,该何去何从?

  “任何在人体上进行的试验都必须十分谨慎。”早在几年前,美国国家健康学会(NIH)就制定了方针来管理基因治疗,以及成立DNA重组委员会(RAC)来评审基因治疗方案和监控正在进行的试验。其它许多国家也制定了条例来管理基因治疗。所有这些措施都是为了最大限度减少基因治疗引起危害的可能性。

  在未来,科学家需要知道怎样分离基因并注入血液干细胞,从而治疗免疫和血液紊乱。科学家还需要发现更容易和更好的办法来传递基因进入人体内。为了有效治疗癌症、艾滋病及其它疾病,他们需要开发可以直接注入病人身体的载体。这些载体必须准确进入遍布全身的靶细胞(如癌细胞)中,并把所需基因嵌入细胞的DNA中。

  此外,还有两个方面需要发展:把基因始终传递到病人遗传物质的准确位置的方法(消灭基因转移诱发癌症的危险),以及保证移植的基因正好受人体正常生理信号控制的能力。李谦说,虽然科学家正努力解决这些问题,何时能攻克这些障碍还无法预测,但它给学术界指明了研究方向,也让人们看到了希望。

  本报记者 仲崇山

  本报实习生 黄星月

标签:基因治疗;基因;基因检测
责编:王凰
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